In Deutschland erkranken jährlich etwa 6.000 Menschen an einem Multiplen Myelom, das zu den häufigsten Tumoren von Knochen und Knochenmark gehört. Trotz verbesserten Therapiemöglichkeiten erleiden die meisten Patienten im Verlauf ihrer Erkrankung einen Rückfall oder sprechen nicht mehr auf die Therapie an (rezidiviertes und refraktäres Multiples Myelom). Daher besteht hier ein hoher Bedarf an neuen Behandlungsmöglichkeiten. Als sehr vielversprechend hat sich die CAR-T-Zell-Therapie gezeigt.
Im Februar 2021 wurden die Ergebnisse einer Phase-2-Studie im New England Journal of Medicine (NEJM) veröffentlicht, die die Wirksamkeit und Sicherheit des CAR-T-Zell-Konstrukts Ide-Cel (Idecaptagen-Vicleucel) bei stark vorbehandelten Patienten mit rezidiviertem und refraktärem Multiplen Myelom zeigen. „Die Daten sind sehr ermutigend und werden in darauf folgenden Phase-3-Studien weiter untersucht“, sagt Professor Hartmut Goldschmidt, Sektionsleiter am Myelomzentrum des Universitätsklinikums Heidelberg (UKHD)/NCT und Mitautor der Publikation. Das UKHD ist derzeit ein aktives Zentrum in der nachfolgenden großen Phase-3-Studie. Studienleiter in Heidelberg ist Professor Marc-Steffen Raab.
In die Studie wurden weltweit u. a. an der Klinik für Hämatologie, Onkologie und Rheumatologie (Medizinische Klinik V) am UKHD, 128 Patienten mit im Median sechs Therapielinien stark vorbehandeltem Multiplen Myelom eingeschlossen. Die Zieldosis von Ide-Cel betrug 150-450 x 106 CAR+ T-Zellen. Alle Patienten mussten mindestens drei Vortherapien durchlaufen haben, darunter ein Immunmodulator, ein Proteasominhibitor und ein Anti-CD38 Antikörper. Bei der letzten Behandlung durfte kein Ansprechen auf die Therapie erfolgen oder ein Fortschreiten der Erkrankung musste unter Therapie belegt sein. Die Gesamtansprechrate bei den RRMM Patienten (ORR) betrug 73 Prozent über alle Dosisstufen hinweg. Bei 33 Prozent aller eingeschlossenen Patienten konnte ein vollständiges Ansprechen (CR) erreicht werden. Die mediane progressionsfreie Überlebenszeit (PFS) betrug 8,8 Monate (bei Erreichen einer CR 20,2 Monate), die Gesamtüberlebenszeit (OS) betrug 19,4 Monate. 26 Prozent der Patienten erreichten unter der Therapie eine MRD-Negativität im Knochenmark.
Weiterführende Informationen
Originalpublikation
Nikhil C. Munshi, Larry D. Anderson, et al. (2021) Idecabtagene Vicleucel in Relapsed and Refractory Multiple Myeloma. In: N Engl J Med 384:705-16. DOI: 10.1056/NEJMoa2024850
Heidelberger Myelomzentrum
Das Heidelberger Myelomzentrum der Abteilung für Hämatologie, Onkologie und Rheumatologie (Medizinische Klinik V) am Universitätsklinikum Heidelberg und NCT ist weltweit das drittgrößte Therapiezentrum dieser Art. Es werden fast 1.500 Patienten pro Jahr aus ganz Deutschland und dem Ausland untersucht und behandelt. Möglich wurde dies erst durch die großzügige und langjährige Unterstützung der Dietmar Hopp Stiftung.
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