Für Kinder die nach einer zunächst erfolgreich behandelten Krebser krankung einen Rückfall erleiden gibt es kaum etablierte Therapie standards Das von Heidelberg aus koordinierte INFORM Projekt soll klären ob eine komplette Sequen zierung des Tumorerbguts und die danach ausgerichtete Therapiewahl in der Rezidivsituation mehr Kindern das Leben retten kann Ausgangslage Bei der Mehrheit der Kinder mit Krebserkrankungen kann heute eine Heilung erreicht werden Doch nicht immer gelingt das Etwa ein Viertel der krebskranken Kinder erleidet nach zunächst erfolgreicher Behandlung einen Rückfall Rezidiv Das betrift deutschlandweit etwa 500 Kinder pro Jahr Anders als bei der Primärerkran kung wo es für 95 Prozent der Patien ten etablierte und in klinischen Stu dien der Gesellschaft für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie GPOH gut untersuchte Therapieschemata gibt existieren derzeit nur bei rezi divierten Leukämien Behandlungs standards Insbesondere Kinder mit soliden Tumoren erhalten palliative Chemotherapien deren Efektivität allenfalls moderat ist Fragestellung Mit Hilfe einer präzisen genetischen Analyse des Tumorerbguts Whole Genome Sequencing und RNA Sequencing könnten Kinder die ein Rezidiv einer Krebserkrankung erlei den gezielter behandelt werden Die genaue Kenntnis der molekularen Me chanismen des individuellen Tumors hilft Ärzten eine rational begründ bare Behandlung mit gezielt wirksa men Medikamenten Targeted The rapies auszuwählen deren Erfolgs aussichten höher sein dürften als bei ungezielten Chemotherapien Details zur Studie Im Rahmen des INFORM Projekts wird das Erbgut des jeweiligen Tumor rezidivs komplett sequenziert In der bereits abgeschlossenen Pilotphase wurde die dafür nötige Infrastruktur an 58 Zentren bundesweit etabliert In der laufenden Registerphase erstel len Experten am NCT und DKFZ auf Basis der jeweiligen Genveränderun gen Mutationen Deletionen Inserti onen Translokationen Fusionen mit Hilfe von bioinformatischen Metho den eine genetische Landkarte des individuellen Tumors und übermitteln das klinisch nutzbare Ergebnis an das behandelnde Zentrum Dies ist zu nächst unverbindlich Die behandeln den Ärzte können die Information bei ihrer Therapieentscheidung be rücksichtigen müssen es aber nicht Ab Anfang 2017 werden auf Basis der Genanalytik konkrete Empfehlungen für den Einsatz gezielter Therapien ausgesprochen Angestrebt wird eine vielarmige klinische Phase I II Studie mit etwa 20 Kindern pro Arm bei der sich die Gruppenzugehörigkeit und die Auswahl der Targeted Therapies nach der genetischen Ausstattung des Tumors richten Zu Beginn dürf ten im Rahmen des INFORM Projekts etwa 150 Kinder pro Jahr gescreent und circa 50 davon behandelt wer den Später sollen es 200 bis 250 sein etwa die Hälfte aller Kinder mit Tumorrezidiven in Deutschland Efek tive Therapien sollen schließlich in Zulassungsstudien überführt wer den wobei hier ein gemeinschaftlich europäisches Vorgehen angestrebt wird um die nötigen Patientenzahlen zu erreichen Studiensteckbrief INFORM Studie Hoffnung für Kinder mit Rezidiv Unser Ziel ist es deutschland weit bei allen Kindern mit Krebs rückfällen nach einem Medika ment zu suchen das genau zu ihrem Tumor passt Partner und Finanzierung Das INFORM Projekt ist ein Projekt des Deutschen Konsortiums für Trans lationale Krebsforschung DKTK Fördermittel kommen außerdem von der Deutschen Krebshilfe und von der Deutschen Kinderkrebsstiftung Auch die BILD Hilfsorganisation Ein Herz für Kinder unterstützt die Studie Während die Gelder von DKTK Krebs hilfe und Kinderkrebsstiftung die Erb gutanalyse inanzieren werden die Spendenmittel von Ein Herz für Kin der eingesetzt um die gezielt wirksa men Medikamente zu erwerben Spendenseite www inform20 de Ausblick Die INFORM Studie versucht erst mals für Kinder mit Tumorrezidiv personalisierte Therapien zu ent wickeln Funktioniert das Konzept könnte die Gensequenzierung künf tig bei diesen Kindern ein Standard werden und ihre Überlebenschancen deutlich verbessern Koordinatoren des INFORM Projektes Stefan Pister Päd Neuroonkologie DKFZ Olaf Witt KKE Päd Onkologie DKFZ Peter Lichter Molekulare Ge netik DKFZ Angelika Eggert Klinik für Pädiatrie Charité Berlin Vorschau In der nächsten Connect Ausgabe berichten wir über eine Studie für erwachsene Patienten NCT MASTER Auch hier werden anhand von genetischen Markern Ansatzpunkte für personalisierte Therapien entwickelt 1 NCT connect 1 2015 FORSCHUNG

Hinweis: Dies ist eine maschinenlesbare No-Flash Ansicht.
Klicken Sie hier um zur Online-Version zu gelangen.